AI 如何協助臨床試驗設計？機會、限制與人的判斷

臨床試驗設計從來不只是把一份 Protocol 寫出來。

在真正進入文件撰寫以前，團隊已經需要回答一連串彼此牽動的問題：研究目的為何？目標族群是誰？劑量與給藥方式如何安排？需要觀察哪些安全性訊號？endpoint 如何設定？什麼情況需要停止或調整？

當生成式 AI 進入臨床開發工作流程後，這些工作確實出現新的可能性。

AI 可以快速整理大量背景資料、比較不同設計選項、建立問題清單，也可以協助把已確認的設計內容轉化為 Protocol Synopsis 或 Protocol 初稿。過去需要大量人工搜尋、整理與反覆改寫的工作，現在有一部分可以被明顯加速。

但這也帶來一個更重要的問題：

AI 可以協助設計一個臨床試驗，但它應該替人決定一個臨床試驗嗎？

AI 最適合先處理「資訊工作」

在試驗設計初期，團隊面對的第一個問題往往不是沒有資訊，而是資訊太分散。

研究背景、非臨床結果、既有人體資料、同類產品經驗、開發策略與不同功能團隊的意見，可能散落在不同文件與版本中。

AI 在這個階段最直接的價值，是協助完成大量資訊密集型工作，例如：

整理現有 evidence、比較不同來源、找出資訊缺口、建立設計問題清單，以及將已確認的內容組織成較清楚的 study design framework。

這些工作可以讓團隊更快從「資料很多」進入「我們真正需要決定什麼」。

但整理選項，不等於做出決策

真正的 study design 很快就會碰到另一個層次。

例如劑量怎麼選、研究族群如何界定、主要 endpoint 是什麼、dose escalation 如何安排，以及什麼情況應該停止試驗。

這些不是單純的文字問題。

它們可能同時牽涉 nonclinical evidence、clinical pharmacology、medical judgment、statistics、regulatory strategy，以及 Sponsor 對整體開發計畫的判斷。

AI 可以協助整理這些問題，也可以提出可能的選項，但「看起來合理的答案」不等於「已經可以採用的開發決策」。

因此，更成熟的工作方式不是：

AI 產生 Study Design → 人批准

而是：

AI 整理證據與選項 → 團隊辨識未決問題 → 相應 SME 做出專業判斷 → Sponsor 確認關鍵決策 → 再轉化為正式文件

這個順序非常重要。

AI 讓文件變快，也讓人的角色變得更清楚

當 AI 可以快速產生 Synopsis 或 Protocol 初稿後，真正稀缺的工作會逐漸從「把文字寫出來」轉向另外幾件事：

來源是否可靠？

不同功能提供的資訊是否一致？

哪些內容已經確認？

哪些只是 working assumption？

哪一項決策需要誰負責？

什麼情況必須升級給相應的 SME？

這也是 AI 進入臨床開發後很容易被忽略的一點。

Production speed 可以提高，但 decision ownership 不會因此消失。

反而因為文件可以產生得更快，團隊更需要清楚區分：

誰負責製作、誰負責判斷，以及誰承擔最終責任。

AI 的價值不是取代 Study Design，而是讓 Study Design 更有效率

因此，AI 在臨床試驗設計中的合理角色，不應該被理解成「自動設計一個試驗」。

更實際的價值是：

讓團隊更快整理證據、更快看見缺口、更快比較選項，也更快把已經做出的專業決策轉化為可以討論、審查與執行的文件。

AI 可以縮短從資訊到初稿之間的距離。

但從初稿到真正的開發決策，中間仍然需要 clinical development team、Sponsor 與相應 SME 的專業判斷。

AI 可以讓 Study Design 的 production layer 更快，但試驗要往哪裡走，仍然是人的決定。